Onderzoeksprojecten 2016

€287.998 toegekend aan onderzoek dankzij jullie steun! Wat een mooie afsluiting van het jaar! Een resultaat waar we trots op zijn (challenge 2017 €234.440 + restant bedrag challenge 2015 €53.558)..

Een deel van dit bedrag: €50.000 word aan acht van de tien onderzoeken gedoneerd deze onderzoeken doen wij samen met de stichtingen Join4Energy en Stofwisselkracht.

Een restant van 2015 een bedrag van €53.558 word ingezet bij onderzoek nummer 1 en 2.

Met trots laat het bestuur van Ride4Kids weten dat de wetenschappelijke adviesraad in 2016 de volgende onderzoeksprojecten positief heeft beoordeeld:

1. Onderzoeksleiders: Prof. Dr. Jan Smeitink
   Titel:Voorbereidingen fase 2 bij kinderen
   Subsidie: €150.000 gefinancierd door stichting Ride4Kids
2. Onderzoeksleiders: Dr. Rene de Coo en Dr. Jeroen de Vrij
   Titel: Gene therapy for mitochondrial disorders / Lebers Hereditary Optic Neuropathy
   Subsidie: €88.000 gefinancierd door stichting Ride4Kids
3. Emma Kinderziekenhuis (AMC-Amsterdam) en Wilhelmina Kinderziekenhuis (UMC-Utrecht)
   Onderzoeksleider: Dr. Gepke Visser
   Titel: Improving treatment in patients with long chain fatty acid oxidation disorders
   Subsidie: €20.000 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
4. AMC-Amsterdam
   Onderzoeksleiders: Prof. Carla Hollak en Dr. A.G. Holleboom
   Titel: A translational step towards an auxiliary treatment for acid sphingomyelinase deficiency: Breaking the vicious cycle of sphingomyelin and cholesterol accumulation with recombinant high density lipoprotein.
   Subsidie: €20.000 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
5. Beatrix Kinderziekenhuis – UMC-Groningen
   Onderzoeksleider: Dr. T.G.J. Derks en Dr. J.A.L. Jeneson
   Titel: Het effect van drinkbare keton-esters op het skeletspiermetabolisme in GSD IIIa patiënten.
   Subsidie: €19.300 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
6. AMC-Amsterdam
   Onderzoeksleider: Prof. Dr. Hans R. Waterham
   Titel: Pharmacological correction as potential therapy for inherited metabolic diseases
   Subsidie: €17.500 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
7. UMC-Groningen
   Onderzoeksleiders: Prof. Dr. Francjan van Spronsen en Prof. Dr. Eddy van der Zee
   Titel: The PKU diet revisited: optimizing outcome by large neutral amino acid supplementation
   Subsidie: €19.846 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
8. UMC-Radboud
   Onderzoeksleider: Prof. Dr. Jan Smeitink
   Titel: Preparations for a future clinical trial with the m.3243A>G mutation: a pilot study
   Krachtbundel-subsidie: €20.000
   Stichting Join4Energy en Ride4Kids financieren ieder €10.000. De beoordeling van de aanvraag, het financiele beheer en de voortgangsbewaking van het onderzoek verlopen via Stofwisselkracht.
9. UMC-Groningen
   Onderzoeksleider: Dr. Tom de Koning
   Titel: Design and validation of a rapid screening tool to identify involuntary movements in patients with inborn Errors of Metabolism
   Subsidie: €15.500 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids
10. UMC-Maastricht
    Onderzoeksleider: Dr. Estela Rubio
    Titel: Arginine als potentiele therapie voor klassieke Galactosemie: een pilot studie
    Subsidie: €20.000 waarvan €5.714 gefinancierd door stichting Ride4Kids