Khondrion kondigt aan dat de eerste patienten een dosis hebben ingenomen van het medicijn Sonlicromanol voor stofwisselingsziekten. in het fase 2b-onderzoek.

De studie zal de impact op de cognitieve functie onderzoeken met een van de meest geavanceerde behandelingen met het medicijn om een verbetering te realiseren voor mensen met een stofwisselingsziekten / mitochondriele ziekten.
NIJMEGEN, Nederland – Maandag 27 januari 2020:
Khondrion kondigt aan dat vandaag aan de eerste patiënten met succes een dosis Sonlicromanol (het te testen medicijn, voorheen bekend als KH176), is toegediend tijdens fase 2b KHENERGYZE-studie die er op gericht is een reeks van mitochondriële ziekten te behandelen.

De fase 2b studie wordt uitgevoerd bij drie internationaal erkende centra voor mitochondriële ziekten in Europa;

– Radboud Universitair Medisch Centrum, Nijmegen, Nederland;
– Universiteit van Newcastle, Verenigd Koninkrijk en
– Ludwig-Maximilians-Universiteit van München, Duitsland.
De studie wordt dubbelblind en gerandomiseerd uitgevoerd, met toediening van Sonlicromanol en een placebo. In deze three-way cross-over studie waarbij de cognitieve functie wordt onderzocht, wordt de test uitgevoerd bij patiënten die een specifieke genetisch DNA-mutatie in de mitochondriële overdracht (MTTL1m.3243A> G) hebben. Deze mutatie is verantwoordelijk voor MELAS-spectrum stoornissen, waaronder MELAS (mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige voorvallen) en MIDD syndromen (maternaal erfelijke diabetes en doofheid).

Het primaire doel van de studie is om het dosis-effect van Sonlicromanol op het aandachtsgebied van cognitief functioneren te evalueren, zoals beoordeeld door de geautomatiseerde ‘Cogstate visuele identificatie test’. Resultaten worden verwacht in de tweede helft van 2020.
Met cognitie wordt bedoeld het vermogen om kennis op te nemen en verwerken, en ook zaken als waarnemen, denken, geheugen, aandacht en cncentratie.

Sonlicromanol is een potentieel eersteklas oraal in te nemen medicijn en één van de meest geavanceerde ziekte behandelingen in ontwikkeling voor stofwisselingsziekten / mitochondriële ziekten. Er is al klinisch bewijs van concept en werkzaamheid en een goed verdragen veiligheidsprofiel aangetoond in de fase 1- en 2a-onderzoeken. De benaming weesgeneesmiddel is toegekend voor MELAS-spectrumstoornissen, ziekte van Leigh en patiënten met MIDD in Europa en voor alle erfelijke aandoeningen van de Mitochondrial Respiratory Chain Disorders (MRCD) in de VS.

Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer bij Khondrion:
“De start van onze fase 2b-proef is een nieuwe belangrijke mijlpaal voor Khondrion om ons doel te bereiken, namelijk het medicijn als behandeling beschikbaar maken voor patiënten die lijden aan deze verwoestende stofwisselingsziekte. Deze studie richt zich op een groep mitochondriële aandoeningen die we het meest tegengekomen, naar schatting bij ongeveer 50.000 mensen in Europa, de VS en Japan. De impact van de ziekte op het dagelijks leven kan aanzienlijk zijn, met name door cognitieve stoornissen wat van invloed is op alles wat we doen met betrekking tot gedachten of geheugen – of we nu klaar zijn om te gaan werken, praten met vrienden of plannen te maken voor de toekomst.
Wij geloven dat Sonlicromanol het potentieel heeft om een ​​belangrijke behandeloptie te zijn en kan een belangrijke medische behoefte vervullen en de kwaliteit van leven van patiënten met een mitochondriële ziekte verbeteren.”

Lees het Engelse persbericht van Khondrion hier:
https://www.khondrion.com/khondrion-announces-first-patients-dosed-in-phase-iib-study-of-sonlicromanol-for-mitochondrial-diseases/